江西罕见病用药保障与药学服务研讨会总结

7月12日晚，由江西研究型医院学会主办的江西罕见病用药保障与药学服务研讨会如期举行。本次会议围绕目前药学和临床较为关注的2个问题展开研讨：从药学角度看法布雷病的ERT治疗、脊髓性肌萎缩症药物的研究进展。

会议由赣南医学院第一附属医院陈懿建副院长主持。他指出罕见病虽然发病率低，但是每一个家庭因病致穷，因病致困的情况很多见。所以在去年的10月，江西省卫健委的19号文件中提出，做好罕见病用药供应保障监测工作，维护罕见病患者的健康权益。并印发了54种罕见病药品的目录，例如今天我们谈到的法布雷病、脊髓性肌肉萎缩症都是国家发文，省直医院要在微信公众号相应页面增加罕见病药品配备情况，方便群众自主查询。

江西省儿童医院药学部卢庆红主任分享《从药学角度看法布雷病的ERT治疗》。法布雷病是一种罕见的性连锁显性遗传性溶酶体蓄积病。这类患者需要终身服药，患者能用的药品只有2种。以药剂科的角度分享了作业机理、不良反应和临床应用。南昌市第一医院药剂科熊国营主任和赣州人民医院吴坚主任参与会议讨论，分别为公立三甲医院的药剂科分享了罕见病的管理经验。熊主任指出所以即使是医保资金吃紧的大环境下，国家还愿意为这一部分范围很小的人群提供相应的报销待遇。作为我们药剂科来说，更多的是配合、把关临床的用药需求，按照医院的采购流程最大程度地方便患者。

南大一附院神经内科洪道俊主任分享《脊髓性肌萎缩症药物的研究进展》，洪主任介绍了SMA这个疾病是全身性多系统的疾病，需要能全身分布的药物治疗，目前国内治疗的现状是，医保目录内的药物，不能透过血脑屏障，只能作用于中枢，不能改善外周的功能，鞘内注射给药难，脊柱侧弯严重的患者难度更大，不方便，利司扑兰口服药全身分布，全身获益。介绍了利司扑兰的疗效安全性和用法用量，患者需要口服药物治疗。钟建民、魏桂林、张峰教授分别从临床和药剂科的层面交流合理用药经验。

由于各医院的罕见病接诊人口基数不同，药学部罕见病药品的管理办法情况不同，通过会议各位专家各抒己见、分享经验、碰撞交流，最终圆满结束。此次会议，在线参与的医院约15家，共计累计在线观看2000余人次。加强了江西省药学同道的深度交流，为患者的药品供应保驾护航。